BrainStorm Cell Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BCLI) voert momenteel een klinische fase 3-studie van NurOwn® uit bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (NCT03280056). In totaal werden 200 patiënten 1: 1 gerandomiseerd om NurOwn® of placebo te ontvangen in de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multi-dosis studie. Cellen werden vóór elke behandeling eenmaal uit elke patiënt geëxtraheerd, waarbij alle toedieningen van NurOwn® afkomstig waren van dezelfde extractie van cellen als gevolg van een cryopreservatieproces dat het bedrijf ontwikkelde voor langdurige opslag van mesenchymale stamcellen (MSC). Net als bij eerdere onderzoeken van het bedrijf was er een aanloopperiode van 3 maanden voorafgaand aan de eerste behandeling met twee extra NurOwn®-behandelingen die twee en vier maanden na de eerste behandeling plaatsvonden. Het bedrijf richt de studie op sneller voortschrijdende ALS-patiënten, aangezien deze patiënten superieure resultaten hebben aangetoond in de fase 2-studie van NurOwn®. De primaire uitkomst van de studie is de ALSFRS-R score-responderanalyse en we verwachten topline-resultaten in het vierde kwartaal van 2020. 

De beslissing om de studie te concentreren op sneller voortschrijdende patiënten was gedeeltelijk gebaseerd op een onderzoek van die patiënten die 100% verbetering in ALSFRS-R-verandering in helling na behandeling in de klinische fase 2-studie ervoeren. Een verbetering van 100% betekent dat een patiënt een stabiele ziekte of een verbetering van de ALSFRS-R-score moest hebben. De volgende grafiek toont de resultaten van de fase 2-studie voor patiënten met een gestaag voortschrijdende ziekte (gedefinieerd als een afname van de ALSFRS-R-helling van ≥-0,7 punten / maand) en zag vervolgens hun progressie stabiliseren of verbeteren na de behandeling. Eén maand na de behandeling vertoonde 78% (14/18) van de met NurOwn® behandelde patiënten stabilisatie of verbetering vergeleken met slechts 20% (1/5) van de met placebo behandelde patiënten. Zelfs na 16 weken bleef 33% (6/18) van de met NurOwn® behandelde patiënten stabiel in vergelijking met 0% van de met placebo behandelde patiënten. Ter herinnering, de fase 2-studie was slechts één injectie met NurOwn®, dus we geloven dat deze resultaten op zijn minst konden worden gerepliceerd, zo niet verbeterd, in de fase 3-studie waarin meerdere doses NurOwn® worden toegediend. 

 

Ontmoeting met FDA over mogelijke regelgevende route voor NurOwn® 

  

Op 11 februari 2020 kondigde BrainStorm aan dat het bedrijf een bijeenkomst op hoog niveau had, waaraan werd deelgenomen door senior leiderschap van het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) van de Amerikaanse FDA, waarbij het bureau bevestigde dat de lopende fase 3 klinische studie van NurOwn® verzamelt relevante gegevens die van vitaal belang zijn voor de evaluatie van de klinische werkzaamheid. Bovendien heeft de FDA aangegeven dat zij naar de "totaliteit van het bewijsmateriaal" zullen kijken bij het bepalen of NurOwn® moet worden goedgekeurd. Ten slotte verklaarde het bureau dat het zich ertoe verbindt met BrainStorm samen te werken om een regelgevend pad te bepalen voor NurOwn®, waaronder een versnelde statistische beoordeling van de Fase 3-gegevens. De FDA beschikt over verschillende opties om sneller een statistische analyse uit te voeren en ze gaven aan dat die opties beschikbaar zijn voor BrainStorm. 

  

We worden aangemoedigd door de uitkomst van deze bijeenkomst, omdat deze aangeeft dat de FDA de dringende medische behoefte van ALS-patiënten begrijpt en het bureau bereid is met BrainStorm samen te werken om NurOwn® zo snel mogelijk door de regelgeving te helpen. 

  

Update over ziekenhuisvrijstellingsprogramma in Israël 

 

Het Hospital Exemption (HE) -programma in Israël maakt de behandeling van maximaal 13 ALS-patiënten met NurOwn® mogelijk via een traject dat is ontwikkeld door het European Medicines Agency. Het is vergelijkbaar met versnelde goedkeuring, maar de goedkeuring is voor een specifieke medische faciliteit, in dit geval het Tel Aviv Sourasky Medical Center (Ichilov-ziekenhuis). Tot nu toe zijn elf ALS-patiënten met dit programma behandeld met NurOwn®. Het bedrijf onderzoekt momenteel tussentijdse klinische resultaten, die in het voorjaar van 2020 kunnen worden gepubliceerd. Bovendien zijn we van mening dat deze gegevens deel kunnen uitmaken van de "totaliteit van het bewijsmateriaal" dat de FDA heeft aangegeven te gebruiken om te bepalen of ze NurOwn®.moeten goedkeuren  

  

Update over fase 2 Progressive Multiple Sclerosis Trial 

  

BrainStorm voert momenteel een fase 2 klinische studie van NurOwn® uit bij patiënten met progressieve multiple sclerose (MS) (NCT03799718). De studie is een open-label, eenarmige studie die patiënten met progressieve MS inschrijft met EDSS-scores (Expanded Disability Status Scale) van 3,0 - 6,5. Het primaire eindpunt van de studie is de veiligheid en verdraagbaarheid van drie doses NurOwn® met secundaire eindpunten die de getimede 25-voet wandelsnelheid of 9-gaats pentest onderzoeken (beide gevalideerde MS klinische uitkomstbeoordelingen) samen met gepaarde cerebrospinale vloeistof (CSF) en bloed biomarker analyse. De National Multiple Sclerosis Society heeft het bedrijf een subsidie van $ 0,5 miljoen toegekend om het onderzoek te helpen financieren. 

  

De proef is momenteel meer dan de helft ingeschreven. Het bedrijf moet nog bepalen of een tussentijdse analyse zal plaatsvinden, die een onderzoek van zowel klinische als biomarkergegevens zou omvatten. We verwachten dat de topline-resultaten in het vierde kwartaal van 2020 zullen worden gerapporteerd. 

Financiële update 

  

Op 18 februari 2020 kondigde BrainStorm financiële resultaten voor 2019 aan. Zoals verwacht, rapporteerde het bedrijf geen inkomsten tijdens 2019. De netto R & D-uitgaven voor 2019 bedroegen $ 17,2 miljoen in vergelijking met $ 8,3 miljoen in 2018. De stijging was voornamelijk te wijten aan verhoogde kosten met de lopende fase 3 klinische studie van NurOwn® en een afname van de deelname van de Israel Innovation Authority (IIA) en het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM). De stijging werd gedeeltelijk gecompenseerd met ongeveer $ 2,4 miljoen die werd ontvangen in verband met de behandeling van patiënten in het kader van het HE-programma. Exclusief deelname van het IIA en CIRM, waren de R & D-uitgaven $ 24,7 miljoen in 2019 vergeleken met $ 16,3 miljoen in 2018. De uitgaven voor G&A voor 2019 en 2018 waren beide $ 5,8 miljoen. Het nettoverlies voor 2019 was $ 23,2 miljoen, of $ 1,06 per aandeel, vergeleken met een nettoverlies van $ 13,9 miljoen of $ 0,70 per aandeel in 2018. 

  

Het bedrijf verliet 2019 met $ 0,6 miljoen aan liquide middelen. Vanaf 11 februari 2020 had het bedrijf echter ongeveer $ 11,1 miljoen in contanten vanwege het gebruik van de At the Market (ATM) -faciliteit die in 2019 werd ingevoerd. BrainStorm heeft tot nu toe gemiddeld ongeveer $ 18,6 miljoen opgehaald uit die faciliteit prijs van $ 4,75 per aandeel. Bovendien heeft het bedrijf nog ongeveer $ 3,4 miljoen over van de IIA- en CRIM-subsidies. Vanaf 14 februari 2020 had het bedrijf ongeveer 26,2 miljoen uitstaande aandelen en bij factoring in warrants en aandelenopties een volledig verwaterde aandelenaantal van ongeveer 32,0 miljoen. 

  

Conclusie 

  

We wachten vol spanning op de resultaten van de klinische fase 3-studie van NurOwn® in het vierde kwartaal van 2020 en we worden zeer aangemoedigd door de schijnbare inzet van de FDA om samen met BrainStorm een regelgevend pad voor NurOwn® vast te stellen. Daarnaast waren we blij te horen dat de MS-proef meer dan de helft is ingeschreven en we kijken uit naar de resultaten van die studie ook in het vierde kwartaal van 2020. We schatten dat als succesvol NurOwn® een piekverkoop van $ 500 miljoen in MS zou kunnen bereiken, terwijl we in ALS geloven dat een omzet van $ 1 miljard mogelijk is. Onze waardering voor BrainStorm is licht gestegen na het een jaar vooruit verplaatsen van ons DCF-model, gedeeltelijk gecompenseerd door de toename van uitstaande aandelen, tot $ 17,50 per aandeel. 

  

SCHRIJF U IN VOOR ZACKS SMALL CAP ONDERZOEK om onze artikelen en rapporten elke ochtend rechtstreeks per e-mail aan u te ontvangen. Bezoek onze website voor meer informatie over Zacks   

OPENBAARHEID: Zacks SCR heeft rechtstreeks van de emittent, van een beleggingsbeheerder of van een door de emittent ingehuurd adviesbureau voor beleggersrelaties een vergoeding ontvangen voor het verstrekken van onderzoeksdekking voor een periode van niet minder dan een jaar. Onderzoeksartikelen, zoals hier te zien, maken deel uit van de service die Zacks biedt en Zacks ontvangt driemaandelijkse betalingen voor een totaalbedrag van $ 30.000 per jaar voor deze services. Volledige Disclaimer HIER. 

  

GERELATEERD NIEUWS 

  

OPMERKINGEN IN DE PERS 

  

MHH: Evolueren van een pure IT-uitzendorganisatie door expertise in data en analyses toe te voegen 

BCLI: Fase 3 ALS resultaten in 4Q20… 

TSEM: groei moet terugkeren naar TowerJazz in Q2 

MDNA.TO: contant genoeg tot het einde van 2020 ... 

CFRX: bijgewerkte financiële overzichten na 1:10 Reverse Split; Fase 3 DISRUPT-proef onderweg ... 

MELD U AAN VOOR SCR DIGEST 

ONZE GRATIS WEKELIJKSE NIEUWSBRIEF