De regering erkent de vernietigende effecten van motorneuronziekte. Het is een topprioriteit om NHS-patiënten toegang te bieden tot de meest effectieve en innovatieve medicijnen en behandelingen. 

Het spijt ons zeer om te horen dat iemand de diagnose motorneuronziekte (MND) heeft gekregen. We erkennen de enorme uitdagingen waarmee degenen worden geconfronteerd die lijden aan deze werkelijk verwoestende en ongeneeslijke ziekte. 

De regering begrijpt hoe belangrijk het is dat patiënten toegang hebben tot de meest effectieve medicijnen en behandelingen. We maken de NHS tot een van de meest pro-innovatieve gezondheidszorgsystemen ter wereld. Het NHS-meerjarenplan en de sectorovereenkomsten voor biowetenschappen geven een duidelijke visie op een gezondheidssysteem dat prioriteit geeft aan innovatie en snellere toegang voor patiënten tot levensveranderende producten. De Accelerated Access Collaborative (AAC) brengt de leiders van de overheid, de NHS en de industrie samen om de belemmeringen voor de ontwikkeling en adoptie van innovatie in het VK aan te pakken. 

Alle geneesmiddelen moeten een handelsvergunning (een vergunning) hebben voordat ze op de markt kunnen worden gebracht en aan patiënten kunnen worden gegeven buiten een gereglementeerde klinische proef om. Licenties worden verleend op basis van een positieve baten / risicobeoordeling door een regelgevende instantie, rekening houdend met de resultaten van dierstudies en gegevens van klinische proeven die zijn ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid bij mensen aan te tonen. 

Om een klinische proef uit te voeren, zal een bedrijf een aanvraag indienen bij een regelgevende instantie (in het VK is dit de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) en een onderzoeksethische commissie, om ervoor te zorgen dat de klinische proeven correct worden uitgevoerd. Het bedrijf dat NurOwn produceert, kan kiezen waar de klinische proeven worden uitgevoerd en in dit geval heeft het bedrijf er geen in het VK uitgevoerd. 

Er zijn verschillende regelingen waarmee Britse patiënten mogelijk toegang hebben tot geneesmiddelen voordat ze een vergunning hebben. De regeling voor vroegtijdige toegang tot geneesmiddelen (EAMS) heeft tot doel patiënten met levensbedreigende of ernstig invaliderende aandoeningen toegang te geven tot geneesmiddelen die nog geen handelsvergunning hebben. Bedrijven kunnen kiezen of ze deelnemen aan de regeling, die parallel loopt met de normale vergunningsprocedure. Tot op heden is er geen EAMS-aanvraag ontvangen door de fabrikant van NurOwn. Britse patiënten kunnen mogelijk ook toegang krijgen tot geneesmiddelen zonder vergunning die speciaal zijn vervaardigd of geïmporteerd in opdracht van een arts voor de behandeling van individuele patiënten. De Britse wetgeving voorziet in een uitzondering op de noodzaak van een vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel dat wordt verstrekt op bevel van een arts en bestemd is voor gebruik door een patiënt voor wiens behandeling die persoon rechtstreeks verantwoordelijk is. Het is belangrijk dat we een systeem hebben voor het nemen van op feiten gebaseerde beslissingen over de vraag of nieuwe geneesmiddelen routinematig door de NHS moeten worden gefinancierd. In Engeland doet het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) op bewijzen gebaseerde aanbevelingen voor de NHS over de vraag of nieuwe geneesmiddelen met een vergunning een klinisch en kosteneffectief gebruik van middelen vormen. Waar NICE een medicijn aanbeveelt, zijn NHS-commissarissen wettelijk verplicht om routinematige financiering beschikbaar te stellen, zodat clinici het aan hun patiënten kunnen aanbieden. Aangezien NurOwn nog geen vergunning heeft in dit land, is NICE niet in staat om dit medicijn te beoordelen. 

Meer in het algemeen investeren we meer dan £ 1 miljard per jaar via het National Institute for Health Research (NIHR), om onderzoek te financieren en om de vaardigheden en faciliteiten te bieden om hoogwaardig onderzoek in ons gezondheids- en zorgsysteem mogelijk te maken. Het NIHR biedt de best mogelijke omgeving voor samenwerking tussen de life sciences-industrie, liefdadigheidsinstellingen, de academische wereld en de NHS. Het ondersteunt, faciliteert en maakt samenwerking in de life sciences-industrie en contractonderzoek mogelijk, over het hele vertaaltraject, van vroeg translationeel (experimentele geneeskunde) onderzoek, via klinisch onderzoek tot toegepast gezondheidsonderzoek, inclusief het genereren van hoogwaardig bewijs om de ontwikkeling en licentiëring van nieuwe medicijnen in het VK en elders. 

Wat betreft het medicijn inclisiran, (een nieuw cholesterolverlagend medicijn), kondigden we in januari 2020 de innovatieve samenwerking op het gebied van volksgezondheid aan met Novartis. Dit is een wereldwijd toonaangevend voorbeeld van de Britse klinische proefinnovatie en technische expertise. Het omvat het ondersteunen van een klinische proef met inclisiran, het begeleiden van de weg naar de implementatie van een nieuwe benadering van zorg, zodat meer mensen worden beschermd tegen hart- en vaatziekten, en het leggen van de basis voor een efficiëntere productie van nieuwe geneesmiddelen. Hoewel het VK altijd open stond voor samenwerkingen met de industrie aan innovatieve geneesmiddelen die de Britse bevolking ten goede zouden komen, zou elk geneesmiddel onderworpen zijn aan MHRA- en NICE-goedkeuringsprocessen. In het verlengde hiervan is inclisiran volledig onderworpen aan goedkeuring en beoordeling door MHRA en NICE en aan dezelfde goedkeuringsnorm als elk ander geneesmiddel.