BrainStorm Cell Therapeutics en FDA gaan akkoord met potentiële NurOwn® regelgevende route voor goedkeuring bij ALS.

11 februari 2020

NEW YORK, 11 februari 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - BrainStorm Cell Therapeutics, Inc., (NASDAQ: BCLI), een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamceltherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf onlangs een vergadering op hoog niveau heeft gehouden met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om mogelijke regelgevende routes van NurOwn® te bespreken voor goedkeuring bij ALS. Herhaalde intrathecale toediening van NurOwn (autologe MSC-NTF-cellen) wordt momenteel geëvalueerd in een volledig ingeschreven fase 3-hoofdonderzoek bij ALS (NCT03280056).
In de geplande ontmoeting met senior leiderschap van Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) en verschillende vooraanstaande ALS-experts in de VS, bevestigde de FDA dat de volledig ingeschreven fase 3 ALS-studie relevante gegevens verzamelt die essentieel zijn voor de beoordeling van de werkzaamheid van NurOwn. De FDA gaf aan dat zij naar de "totaliteit van het bewijsmateriaal" zullen kijken in de verwachte fase 3 klinische onderzoeksgegevens. Bovendien streven ze ernaar om, op basis van hun gedetailleerde gegevensbeoordeling, samen te werken met BrainStorm om een ​​regelgevend traject te identificeren, inclusief mogelijkheden om de statistische beoordeling van gegevens uit de fase 3-studie te versnellen.
Zowel de FDA als BrainStorm erkenden de dringende onvervulde behoefte en het gemeenschappelijke doel om de broodnodige therapieën voor ALS zo snel mogelijk vooruit te helpen.
"Dit is een belangrijk keerpunt in ons werk om ALS-patiënten een mogelijke nieuwe therapie te bieden," zei Chaim Lebovits, President en CEO van BrainStorm. “We prijzen de FDA voor haar inzet voor de ALS-gemeenschap en voor het faciliteren van de ontwikkeling, en we hopen uiteindelijk de goedkeuring van NurOwn. Het hele BrainStorm-team is dankbaar voor de voortdurende en nauwgezette samenwerking in de zoektocht om ALS te verslaan. ”
Ralph Kern, MD, MHSc, Chief Operating Officer en Chief Medical Officer, verklaarde: “Het hele team van BrainStorm heeft gezamenlijk gewerkt om ervoor te zorgen dat we de beste, wetenschappelijk onderbouwde klinische onderzoeken uitvoeren. We hadden de gelegenheid om met de Senior Leadership van de FDA te communiceren en te bespreken hoe we samen kunnen werken om het goedkeuringsproces op een nieuwe manier vooruit te helpen. We waarderen hun bereidheid en ontvankelijkheid om innovatieve benaderingen te overwegen, omdat we allemaal proberen de dringende onvervulde medische behoeften van de ALS-gemeenschap te dienen. "

Brian Wallach, mede-oprichter van I AM ALS: "Er is niets belangrijker voor mensen die met ALS leven dan toegang hebben tot therapieën die deze fatale ziekte effectief bestrijden. We werken nu al maanden met BrainStorm omdat we geloven dat NurOwn een potentieel transformerende therapie is in deze strijd. We hadden het voorrecht om de patiëntenstem op deze bijeenkomst te vertegenwoordigen en zijn het bedrijf en de FDA echt dankbaar voor deze kritische overeenkomst. Dit is echt een belangrijk moment van hoop en we kijken uit naar zowel de Fase III-gegevens als de hoopvolle goedkeuring van NurOwn zo snel mogelijk. "
Over NurOwn®
NurOwn® (autologe MSC-NTF-cellen) vertegenwoordigen een veelbelovende onderzoeksaanpak voor het benaderen van ziektewegen die belangrijk zijn bij neurodegeneratieve aandoeningen. MSC-NTF-cellen worden geproduceerd uit autologe, van beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen (MSC's) die ex vivo zijn geëxpandeerd en gedifferentieerd. MSC's worden omgezet in MSC-NTF-cellen door ze te laten groeien onder gepatenteerde omstandigheden die de cellen ertoe aanzetten om hoge niveaus van neurotrofe factoren af ​​te scheiden. Autologe MSC-NTF-cellen kunnen effectief meerdere NTF's en immunomodulerende cytokines rechtstreeks op de plaats van beschadiging afleveren om een ​​gewenst biologisch effect op te wekken en uiteindelijk de progressie van de ziekte te vertragen of te stabiliseren. NurOwn® wordt momenteel geëvalueerd in een Fase 3 ALS gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie en in een Fase 2 open-label multicenter studie in Progressive MS.
Over BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
BrainStorm Cell Therapeutics Inc. is een toonaangevende ontwikkelaar van innovatieve autologe volwassen stamceltherapeutica voor slopende neurodegeneratieve ziekten. Het bedrijf heeft de rechten op klinische ontwikkeling en commercialisering van het NurOwn® Cellular Therapeutic Technology Platform
gebruikt om autologe MSC-NTF-cellen te produceren door middel van een exclusieve, wereldwijde licentieovereenkomst, alsook door eigen patenten, patentaanvragen en eigen knowhow. Autologe MSC-NTF-cellen hebben de status van weesgeneesmiddel gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (Amerikaanse FDA) en het European Medicines Agency (EMA) bij ALS. BrainStorm heeft het fase 3-hoofdonderzoek bij ALS (NCT03280056) volledig ingeschreven en onderzoek gedaan naar herhaalde toediening van autologe MSC-NTF-cellen op zes locaties in de VS, ondersteund door een subsidie ​​van het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM CLIN2-0989). Het centrale onderzoek is bedoeld om een ​​BLA-aanvraag voor goedkeuring door de Amerikaanse FDA van autologe MSC-NTF-cellen in ALS te ondersteunen. BrainStorm heeft de Amerikaanse FDA goedkeuring gekregen om een ​​fase 2 open-label multi-center studie van herhaalde intrathecale dosering van MSC-NTF-cellen in Progressive Multiple Sclerosis (NCT03799718) in december 2018 te starten en neemt sinds maart 2019 deelnemers aan de klinische studie in. Voor meer informatie , bezoek de website van het bedrijf.

Safe Harbor-verklaring
Verklaringen in deze aankondiging anders dan historische gegevens en informatie, inclusief verklaringen met betrekking tot toekomstige klinische proefinschrijving en gegevens, vormen "toekomstgerichte verklaringen" en houden risico's en onzekerheden in die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten van BrainStorm Cell Therapeutics Inc. wezenlijk verschillen van die vermeld of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Termen en zinnen zoals "kunnen", "moeten", "zou", "zou", "zullen", "verwachten", "waarschijnlijk", "geloven", "plan", "schatting", "voorspellen", " potentieel 'en vergelijkbare termen en zinnen zijn bedoeld om deze toekomstgerichte verklaringen te identificeren. De potentiële risico's en onzekerheden omvatten, zonder beperking, de behoefte van BrainStorm om extra kapitaal aan te trekken, het vermogen van BrainStorm om in continuïteit te blijven, de goedkeuring van de BrainStorm's NurOwn ® behandelingskandidaat door BrainStorm, het succes van BrainStorm's productontwikkelingsprogramma's en onderzoeks-, regelgevings- en personeelskwesties, ontwikkeling van een wereldwijde markt voor onze diensten, het vermogen om onderzoek te beveiligen en te onderhouden
instellingen om onze klinische proeven uit te voeren, het vermogen om aanzienlijke inkomsten te genereren, het vermogen van de NurOwn ® behandelingskandidaat van BrainStorm om brede acceptatie te bereiken als behandelingsoptie voor ALS of andere neurodegeneratieve ziekten, het vermogen van BrainStorm om de NurOwn® behandelingskandidaat te produceren en op de markt te brengen patenten die een zinvolle bescherming, concurrentie en marktontwikkelingen bieden, het vermogen van BrainStorm om ons intellectueel eigendom te beschermen tegen inbreuk door derden, wetgeving inzake gezondheidshervorming, vraag naar onze diensten, wisselkoersen en claims en geschillen over productaansprakelijkheid; en andere factoren die worden beschreven in BrainStorm's jaarverslag op formulier 10-K en kwartaalverslagen op formulier 10-Q beschikbaar op http://www.sec.gov. Deze factoren moeten zorgvuldig worden overwogen en lezers mogen niet overmatig vertrouwen op de toekomstgerichte verklaringen van BrainStorm. De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op de overtuigingen, verwachtingen en meningen van het management op de datum van dit persbericht. We nemen geen verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen bij te werken om de werkelijke resultaten of veronderstellingen weer te geven als omstandigheden of de overtuigingen, verwachtingen of meningen van het management zouden veranderen, tenzij wettelijk anders vereist. Hoewel we geloven dat de verwachtingen die in de toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld redelijk zijn, kunnen we geen toekomstige resultaten, activiteitenniveaus, prestaties of prestaties garanderen.
CONTACTEN
ondernemen:
Uri Yablonka
Chief Business Officer BrainStorm Cell Therapeutics Inc. Telefoon: 646-666-3188 uri@brainstorm-cell.com
Media:
Sean Leous Westwicke / ICR PR Telefoon: +1.646.677.1839